报告题目：核酸药物及其递送

报 告 人 ：崔丽莉

              英国阿斯利康制药公司药物研发中心研究员

报告时间：2022年6月24日上午10:00-11:00

腾讯会议: 212-584-957

报告人简介：

伦敦大学国王学院药学博士（2015年），Silence Therapeutics生物技术公司 （2015-2017）研究员，阿斯利康制药英国药物研发中心资深研究员（2017-至今）。博士课题以来，研究兴趣一直聚焦于核酸类药物（mRNA、 siRNA、 ASO、CRISPR等），具体包括核酸序列结构设计、新型传递系统、体内外生物学活性评价、体内靶向、临床前研究和生产放大。Silence Therapeutics工作期间，负责新型LNP-mRNA和siRNA共聚物设计，LNPs和siRNA的主动靶向策略等。自主设计的新型脂质LNP与MC3 LNP在体内的mRNA递送效率相当，且安全性更好。阿斯利康研发中心工作期间，自主创建mRNA LNP自动化高通量筛选平台。该平台集LNP制备、制剂学性质表征、细胞内传递效率评价和机制研究功能于一体，可对mRNA序列、新型脂质结构和LNPs处方进行系统性优化，目前已推广应用于阿斯利康公司所有mRNA-LNPs相关研发项目。核酸类药物研发管线和项目管理方面，作为研发部项目药学技术总监负责两个临床前重点项目：神经退行性疾病脑部治疗(基于mRNA/gRNA的CRISPR基因编辑) 和血脂异常所致心肝肾脏疾病治疗(基于GalNac共聚物的siRNA基因沉默）。并成功将上述两个项目从靶标选择（target selection）推进到药物优化 (Lead Optimization) 阶段和临床候选药物 (Candidate Drug) 阶段，为临床I&II期研究奠定了坚实基础。

报告摘要：

介绍四类核酸药物（ASO，siRNA，mRNA，CRISPR）的作用机制，目前上市情况和产品，传递技术和本人在这个领域的部分研究成果。